RHU SMART

À propos

L’amyotrophie spinale, due à une atteinte du gène SMN, provoque la mort des neurones qui contrôlent l’activité des muscles squelettiques. En France, environ 1 500 patients vivent avec cette maladie. Dans sa forme la plus sévère, elle entraîne le décès de la plupart des enfants avant l’âge de deux ans.

Les traitements récemment développés par Roche, Novartis et Biogen ont augmenté l’espérance de vie des enfants, mais ont aussi fait apparaître une nouvelle forme clinique qu’il est essentiel de caractériser afin d’améliorer la prise en charge et de préparer de futurs essais cliniques. L’atrophie musculaire reste un élément majeur de ces déficits.

Le RHU SMART, SMA Muscle Atrophy Remediative Therapy, dirigé par le Professeur Laurent Schaeffer et doté d’un financement de 9,4 millions d’euros, poursuit deux objectifs : décrire la pathologie des patients traités et identifier des biomarqueurs pertinents, puis développer des cribles moléculaires pour faire émerger des traitements de l’atrophie musculaire.

– Develop a process for screening molecules to allow the emergence of treatments for muscle atrophy. SMART brings together 6 laboratory teams (B. Chazaud, J. Courchet, V. Gache, V. Jacquemond, R. Mounier, L. Schaeffer), the teams of D. Freyssenet and G. Millet from the LIBM in Saint-Etienne and that of  F. Charbonnier from the University of Paris, 2 local biotechs (Cytoo, EnyoPharma) and 2 large industrial groups (Roche and Sysnav).

Our ambition for the SMART project is to initiate the creation of a clinical investigation platform for neuromuscular diseases that would combine academic research, therapeutic trials and access to innovative molecules in the field of neuromuscular diseases.

This network has been labeled by the Ministry of Health (Investissement d’avenir) and INSERM to bring neurology closer to immunology and develop innovative approaches for inflammatory diseases of the nervous and neuromuscular system

The kick off meeting of the RHU SMART took place on 27 May 2022, at the Rockefeller Faculty of Medicine and Pharmacy, Lyon.

40 participants in person and by videoconference (including the ANR) attended the kick-off meeting.

Different presentations were given in the morning. After the buffet, the participants met in different workshops: natural history, fatigue, screening and medicinal chemistry.

More information about RHU SMART is available on its website.